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重视铁过载祛铁治疗 提升患者门诊用药可及

2020-05-25 17:00 消息来源:诺华

北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日,由诺华肿瘤(中国)主办的“中国血液高峰论坛”召开,来自全国血液肿瘤临床及科研领域的顶尖专家共聚一堂,分享交流了血液疾病领域的诊疗经验和最新治疗进展。

“随着疾病科普的日渐发达,公众对于白血病等常见血液疾病或多或少有些了解,但对于各种原因贫血造成的输血依赖性疾病却不甚了解。”会议中,天津医科大学总医院副院长付蓉教授指出,“很多贫血患者需要长期输血治疗,因此会引发铁过载(IOL)这一非常严重的并发症。铁过载发病率高、危害大,但往往容易被医患所忽略,导致就诊和治疗的贻误。”

长期输血治疗,三类人群需警惕“铁过载”

铁过载又称铁负荷过多,是指铁的供给超过铁的需要,使其广泛沉积于人体一些器官和组织的实质细胞,常伴有纤维组织显著增生,导致多脏器功能损害。按发病原因的不同,铁过载分为原发性和继发性。其中,继发性较为多见,主要由长期输血所导致。

正常人每日吸收并消耗1-2mg铁,约为正常饮食中铁含量的10-15%。而有些贫血患者铁的吸收量是正常人的两倍,每日3-4mg,约为正常饮食中铁含量的20%[1]。此外,地中海贫血(TDT)、再生障碍性贫血(AA)、骨髓增生异常综合征(MDS)等血液科常见的输血依懒性疾病患者,还会在长期输血治疗中额外吸收铁。

“每1国际单位红细胞中包含大约200-250mg的铁,由于人体缺乏有效的排除铁机制,经输血进入人体的铁无法被清除,便会沉积于体内。10-20次输血后,铁摄入量即可达到4-5g,患者便会发生铁过载。[2]”付蓉教授提醒,铁过载的表现很隐蔽,通常在发生器官损伤时才会出现症状。因此,TDT、AA、MDS等输血依懒性疾病患者应重视和警惕铁过载风险。”

铁过载危害大,规范祛铁治疗不可或缺

临床中,血清铁蛋白水平(SF)是诊断铁过载的首选方法。正常情况下人体血清铁蛋白值:男性为10~220微克/升,女性为10~85微克/升。根据2011年《铁过载的诊断治疗中国专家共识》建议,当患者接受20国际单位红细胞输注或血清铁蛋白(SF)>1000微克/升即可判断为铁过载[3]

付蓉教授介绍,当铁在人体中的含量超过自身转铁蛋白的结合能力时,多余的铁将首先累积在肝脏,随后进入内分泌器官如甲状腺及垂体,最后沉积在心脏,不仅导致原发病加速恶化,同时也会对这些器官的组织细胞造成损害,引发心律失常、心力衰竭、肝纤维化、肝硬化、糖尿病,以及造血功能抑制、感染风险增高、造血干细胞移植(HSCT)的结局不良和MDS的白血病转化加速等疾病及并发症,甚至影响患者生存。

“国际指南及国内共识均推荐对于TDT、AA、MDS等反复输血患者,进行血清铁蛋白检测,必要时对心脏、肝脏进行核磁共振成像(MRI)监测,一旦发生铁过载,患者需要进行及时规范的祛铁治疗,以降低体内铁负荷,改善重要脏器功能,延长生存。”付蓉教授强调。

实现患者获益最大化,祛铁治疗依从性是关键

目前临床中,铁过载治疗仍以药物治疗为主,其中铁螯合剂是主要方式之一。其能选择性地结合多余的铁,形成化合物并促进排泄。就像是用吸铁石一样,把体内“有毒性”的铁给吸出来,然后排出体外,从而降低患者的铁负荷。

注射用去铁胺和口服地拉罗司是目前临床中常见且被指南推荐用于成人铁过载治疗的两种铁螯合剂。“但依从性是影响祛铁治疗效果的重要因素,治疗依从性越好,患者的生存率越高,反之则越低[4]。”付蓉教授表示,“相较于注射去铁胺的繁琐且不良反应较多,一天一次创新口服铁螯合剂使用更为方便,能持续有效的降低机体铁水平,而且目前已被纳入2019新版国家医保目录,可及性大大提升,为贫血患者带来改善铁过载治疗依从性、延缓原发病进展及延长生存等多重获益。”

此外,付蓉教授补充说:“对于输血依懒性疾病患者而言,输血治疗是一项‘长期工程’。这也意味着,铁过载祛铁治疗也需要长期的过程,从长远来看患者的经济负担仍然较重。事实上,随着治疗方式的简化,铁过载可以像高血压、糖尿病等慢病一样来管理,适合纳入门诊报销范畴,带来显著的临床和经济价值,节约医保基金,更方便患者!”

*本资料目的在于提供疾病领域的相关知识、提高疾病认知水平,非广告用途。本资料中涉及的信息仅供参考,请遵从医生或其他医疗卫生专业人士的意见或指导。

[1] Andrews NC. N Engl J Med 1999; 341:1986–1995.
[2] Asian Pacific Joumal of Tropical Medicine 2016;9(11):1035-1043.
[3] 临床内科杂志2019年10月 第36卷 第10期 662-664.
[4] Gabutti V, Piga A. Acta Haematol. 1996;95:26-36.